Aandacht voor spierstamcel therapie op Radio 1

Onderzoekers van het Maastricht UMC ontvangen 3 miljoen euro aan Europese subsidies voor de ontwikkeling van spierstamcel therapie. Dhr. Bert Smeets werd als hoofdonderzoeker geïnterviewd door radio 1 over dit onderwerp.

De therapie is bedoeld om spieren te herstellen en te genezen. Er worden stamcellen gekweekt vanuit spierbiopten die bij patiënten worden afgenomen; deze worden buiten het lichaam vermeerderd en via het bloed weer toegediend.

Hierdoor kunnen beschadigde spieren worden hersteld. Dit kan zowel bij patiënten die gezonde spierstamcellen hebben als bij patiënten met een erfelijke ziekte. Bij deze laatste groep wordt dan eerst het genetisch defect gecorrigeerd.

De verwachting is dat deze behandeling uitkomst kan bieden voor erfelijke spierziektes, maar ook bij bijvoorbeeld spierverlies door kanker en ouderdom een positief effect heeft. Bij deze ziektes gaat spiermassa en spierkracht verloren en kan de toepassing leiden tot een verbeterde effectiviteit van andere behandelingen. De kans op genezing wordt voorgroot doordat de patiënt in een meer gezondere toestand deze ingrijpende behandelingen kan ondergaan.

Dit jaart start een klinische trial bij mensen met een mitochondriële spierziekte om de veiligheid van de behandeling aan te tonen. Parallel wordt aan de genetische defecten van patiënten – met uiteenlopende spierziektes – gewerkt.

Luister het gehele interview terug, vanaf 19:00 minuten in het tijdslot 09:00 – 09:30.

Stamceltherapie voor mitochondrieel spierlijden. Eerste klinische studie.

Spierafwijkingen en inspanningsintolerantie zijn hoofdkenmerken bij patiënten met een mitochondrieel spierlijden. Dit geldt ook voor patiënten met m.3243A>G (waaronder mensen met MELAS, Mitochondriële spier-hersenlijden met melkzuur verhoging in bloed en herseninfarct achtige aanvallen.), de meest frequente mutatie in het mtDNA. In ons onderzoek worden spierstamcellen van deze patiënten geïsoleerd uit een spierbiopt en geselecteerd op een laag mutatiepercentage (0-10%). Vervolgens worden deze spierstamcellen in grote aantallen opgekweekt en geïnjecteerd in een arterie van de betreffende patiënt. Het gebruikte type stamcel zoekt de spier op en geeft weer gezonde spiervorming. De onderzoeksgroep in Maastricht (zie de poster hieronder) start dit najaar een klinische studie bij patiënten om te bepalen of deze methode veilig is en of de spierstamcellen in de spier worden opgenomen.

Verslag bijeenkomst belangenvereniging LOA/LHON

Op 21 september j.l. vond in Rotterdam de derde bijeenkomst van de belangenvereniging LOA/LHON plaats. Benieuwd naar hoe deze dag is verlopen? Lees het verslag hieronder of beluister deel 1 en 2 van de interviews met o.a. Dhr. de Coo & Ton Hulskramer.

Via de besloten Facebookpagina van de belangenvereniging zullen berichten worden geplaatst over komende bijeenkomsten en wordt informatie gedeeld over LOA/LHON. De groep is bedoeld voor mensen met Leber’s Opticus Atrofie of mensen die informatie willen over deze zeer zeldzame erfelijke oogaandoening.

Verslag van Belangenvereniging LOA LHON bijeenkomst 21 sept. ’19

MDC1A conferentie ‘The Road to Therapy’

15 – 16 en 17 november vindt de conferentie MDC1A The Road to Therapy plaats. Stichting Voor Sara en Universiteit Maastricht hebben hun handen ineen geslagen om een wetenschappelijk congres rondom de spierziekte MDC1A te organiseren, waarbij zowel nationale als internationale artsen en onderzoekers lectures zullen geven over hun onderzoeksresultaten. Samen strijden zij voor een behandeling van MDC1A, die wereldwijd kinderen treft. 1 tot 4 mensen per 100.000 krijgt te maken met deze ziekte.

Lees hier meer over de betrokkenheid van de stichting bij het project MDC1A. Meer informatie met betrekking tot de conferentie in vindbaar op de website MDC1A.com