Merosine deficiƫntie congenitale spierdystrofie (MDC1A) is een zeldzame spierziekte ontstaan door een fout in het DNA. Door deze fout wordt een belangrijk eiwit die zorgt voor stevigheid van de spiercellen niet of verkeerd aangemaakt. Hierdoor ontstaat er ernstige spierzwakte, met daarbij problemen van onder andere de ademhalingsspieren en bepaalde organen zoals bijvoorbeeld de hersenen. Momenteel is er nog geen geschikte behandeling om patiƫnten te kunnen genezen van deze ziekte.

Het MUMC+ en ErasmusMC doen momenteel onderzoek naar een behandeling van deze ziekte. Hierbij proberen de onderzoekers door gebruik te maken van gezonde spierstamcellen van de patiƫnt, goede spiervezels te maken die kunnen compenseren voor de zieke spiercellen.

NeMO zal zich inzetten om onderzoek naar gebruik van gezonde spierstamcellen van de patiƫnt zelf om de zieke spiercellen te corrigeren met vermindering van spierzwakte als gevolg. NeMO zal hierbij steun bieden in de coƶrdinatie en uitvoer van het onderzoek in het laboratorium.